先导编辑辑技术（Prime Editing）首次被用于治疗人类患者，先导并获得不错的编辑效果，但开发它的技术公司却准备调整方向了。

2025年5月19日，首次司美国生物技术公司Prime Medicine(PRME.US)发布其先导编辑疗法PM359治疗慢性肉芽肿病（Chronic Granulomatous Disease，用于CGD）的治疗转1/2期临床数据，一名青少年患者接纳单剂量PM359治疗一个月，人类在第15天和第30天时，先导其中性粒细胞离别恢复了58%和66%的编辑NADPH氧化酶活性，远高于被认为可能治愈的技术水平，且没有出现严重的首次司副作用。

这是用于先导编辑技术首次被用于治疗人类患者。2019年，治疗转哈佛大学刘如谦（David Liu）团队开发了这一新型精准基因编辑技术，人类它由一个DNA切口酶（Cas9 nickase）和一个工程逆转录酶（RT）组成融合蛋白，先导在pegRNA引导下靶向编辑目标基因位点，能够实现对目标基因序列的替换、擦掉和插入，其编辑过程不依赖于DNA双链断裂或供体DNA模板，因此，相比CRISPR-Cas9等基因编辑技术更安全，被称为“基因编辑2.0”，有望用于治疗人类的各种遗传病痛。

CGD是一种由包括 NCF1 在内的基因突变引起的少见遗传性病痛，会导致反复感染、衰弱并危及生命。PM359 是Prime Medicine在血液学和免疫学领域的第一个候选产品，已获得美国FDA的少见儿科药物认定和孤儿药认定，它由自体造血干细胞（HSCs）组成，使用Prime编辑器对其进行体外修饰，以纠正高比例的含有致病突变的细胞。

同一天，Prime Medicine宣布进行战略重组，重点关注大型遗传性肝病、囊性纤维化和合作项目的机会，取消其CGD项目的优先级，削减成本和员工人数；公司CEO和董事会成员Keith Gottesdiener决定辞职。目前，公司正在推进治疗威尔逊氏病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）这两种针对遗传性肝病的项目。

在过去五年（2020年-2024年）里，Prime Medicine仅在2020年和2024年有营业收入合计819.3万美元，营业利润合计-6.09亿美元，研发投入合计4.63亿美元。2025年Q1财报实现营收145.4万美元，净利润为-5189.00万美元。

创新疗法研发不易，生物技术公司生存艰难。期望Prime Medicine能顺畅渡过这段难关。

生物医药

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(责任编辑：娱趣)